Gen düzenlemeyi kullanan terapi Beta talasemi hastalarına ilaç oldu
Yeni bulunan gen tedavisi yöntemiyle kan bozukluğunun tedavi edilebilecek olması heyecan uyandırdı.
Gen düzenlemeyi kullanan ilk terapinin, hastalar için "devrim niteliğinde bir atılım" niteliğinde NHS tarafından sunulması planlanıyor. Beta talasemi kan hastalığının potansiyel tedavisi olarak kullanılacak.
UYGULAMA NASIL YAPILACAK?
Kanı oluşturan kök hücreler çıkarılacak, durumu düzeltecek şekilde yeniden programlanacak ve hastanın vücuduna geri verilecek. Eğer sonuç olumlu olursa hastalar hayatları boyunca her üç ila beş haftada bir kan nakline ihtiyaç duymaları gerekmeyebilir.
HASTALIĞIN TANIMI VE ETKİLERİ
Beta talasemi hastaları, vücutta oksijeni taşıyan kırmızı kan hücrelerindeki protein olan hemoglobini yeterli miktarda üretmekte zorluk çekerler. Bu hastalık aileden geçen ve vücudun hemoglobin üretme talimatlarındaki bozukluklardan kaynaklanan genetik bir hastalıktır.
İnsanları ciddi anlamda yorgun, güçsüz, nefes darlığı gibi durumlara sokabiliyor ve yaşam süresini de kısaltabiliyor.
BU HASTALIK EN ÇOK AKDENİZ, GÜNEY ASYA, GÜNEY DOĞU ASYA VE ORTA DOĞU'LULARI ETKİLİYOR
Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü'nün ilaç denetleme kurumu, "olası tedavi" olarak adlandırdığı şeyin maliyet ve faydalarını değerlendirdikten sonra tedaviyi onayladı.
İngiltere Ulusal Sağlık Hizmeti'nin (NHS) hasta başına 1,6 milyon sterlin olan resmi fiyatın altında ödeme yapması anlamına gelen bir anlaşmaya varıldı.
12 yaş üstü 460 kişinin bu terapiden faydalanabileceği ve terapinin "birkaç hafta içinde" yedi uzman merkezde sunulacağı tahmin ediliyor.
NHS Genel Müdürü Amanda Pritchard, "Bu, beta talasemi ile yaşayan insanlar için tarihi bir an. Bu zayıflatıcı hastalıkla karşı karşıya olanlar için potansiyel bir tedavi artık NHS'de mevcut." dedi.
Beta talasemi özellikle Akdeniz, Güney Asya, Güneydoğu Asya ve Ortadoğu kökenli insanları etkilemesiyle biliniyor.
